每日精选：颠覆式创新还是资本噱头？AI制药驶入快车道

纵观生物医药发展史，药物发现曾长期受制于偶然性。近年来，人工智能被广泛应用于生物医药行业，在提升识别可商业化候选药物的同时，降低新药研发成本和时间。从国内来看，包括英矽智能、晶泰科技、深势科技等人工智能制药企业相继崛起，从全球范围看，辉瑞、诺和诺德等大药企也开始广泛关注并进军这一领域。

在人工智能+医药研发驶入快车道的同时，市场也有担忧，这究竟是颠覆式创新还是资本噱头？业内人士普遍认为，人工智能+医药研发前景广阔，但目前来看，其作用主要体现在药物筛选阶段。此外，行业还面临复合型人才短缺及数据使用限制等难题等待破解。

AI+制药热度升温新赛道逐渐拥挤

(相关资料图)

在上海张江的一栋办公楼里，英矽智能科技(上海)有限公司联合首席执行官、首席科学官任峰对记者说，该企业开发的一款靶向主蛋白酶(3CL)用于治疗新冠肺炎的全新候选药物，最早将于今年年底进入临床试验。

成立仅有几年时间，但英矽智能在业界已引起广泛关注，而且已完成D轮融资。2019年9月落户上海后，企业规模在不断扩大。记者采访时发现，这家企业在上海的办公室已达百人规模，由于人员规模扩张较快，企业刚刚从一处较小的办公场所搬到这里。

任峰介绍说，相比于已有治疗新冠的药物，英矽智能的候选药物有几大优势，首先，该款药物从原料到合成化合物仅仅需要两步，合成效率更高，“比如辉瑞的治疗新冠的药物，从原料到最后合成就需要七步”；其次，该款药物不需要与其他代谢酶的抑制剂联合使用，可以进一步降低药物的毒副作用。同时，该款药物还具备广谱抗病毒特点，“药物不仅对新冠病毒具有疗效，并且对其他冠状病毒，包括SARS、MERS等均显示出抗病毒活性。”任峰说。

此前，英矽智能还利用人工智能平台发现和设计抗纤维化候选新药ISM001-055，目前，该药物已启动在中国的I期临床试验，完成了首批健康受试者给药，这也是首个由人工智能发现和设计的，在中国进入临床试验的药物。

除英矽智能外，国内几家有代表性的人工智能制药企业如晶泰科技、深势科技也都落户上海张江。人工智能制药企业扎根于此，离不开张江雄厚的生物医药产业基础。浦东新区提供的数据显示，目前，张江科学城已集聚1400余家生物医药创新主体，全球医药前10强中有7家入驻张江；全球医药20强在张江设立9家开放式创新中心。

“我们定位于做AI制药，所以我们非常希望未来在浦东新区能够实现干实验和湿实验的闭环，能把我们的AI技术充分结合张江一系列的前沿科技，最后诞生好药。”上海深势唯思科技有限责任公司生物医药事业群副总裁范梦奇说。

通俗来理解，干实验是指新药研发在实验室之前通过计算工具、模型的筛选阶段，湿实验则是指实验室相关阶段。

“新势力”不断进入这条新赛道，传统医药巨头也纷纷下场。如辉瑞与晶泰科技合作，用6周就确认了新冠药物Paxlovid的优势晶型。

今年以来，多家上市药企也加速布局这一赛道，包括云南白药、复星医药等企业纷纷进入。9月12日，诺和诺德宣布与微软达成合作，将微软的计算服务、云、人工智能和诺和诺德的药物发现、开发等能力相结合。此前，诺和诺德还与生命科学机器人技术公司HighRes Biosolutions达成合作，双方将设计一个最先进的机器人平台，用于高通量生物制品工程和特性分析。

瞄准生物学、化学、临床试验三大痛点

“传统新药研发主要面临三大痛点，一是和生物学相关，找不到合适的靶点；二是和化学相关，找不到成药性好、结构新颖的化合物；三是和临床试验相关，从药物研发历史看，临床试验方案设计与新药研发的成败息息相关。”任峰如此总结制药行业面临的三大痛点。

正是这三大痛点，让生物医药行业陷入“倒摩尔定律”的怪圈：也就是即使投入巨量资源，但新药研发的成功率、回报率也非常低。有行业报告提供的数据显示，目前一款新药的平均研发周期达到10年以上，投入资金在20亿美元左右。即使候选药物通过I期临床试验，其进入市场的可能性也仅为约5%。

“据德勤的报告，过去十年来制药公司的研发投资回报率一直处于下降趋势，从2010年的10.1%到2019的1.8%，老实说还不如直接把钱存在银行回报率高。”一位业内人士对记者说 。

人工智能+医药研发瞄准上述三大痛点，以提高效率和成功率为突破口，赋能新药研发。

任峰介绍，针对上述三个痛点，英矽智能设计了三个平台，分别为PandaOmics，通过深度解读组学数据及分析全类型数据，发现和评估合适的药物靶点；Chemistry42平台，针对选定靶点从无到有设计出具有特定属性的化合物；InClinico完善临床试验方案设计并对成功概率进行预测。

任峰以进展最快的抗纤维化项目举例。首先研发团队通过PandaOmics寻找疾病与靶点间的关联，发现了一个全新的泛纤维化靶点。接着利用Chemistry42基于生成式对抗网络技术，从虚拟库的上千万分子和从头生成的化合物库中，筛选出大约2000个分子。然后根据药物作用的选择性、生物利用度、代谢稳定性、口服给药性、安全性等多个维度挑选出78个分子进行合成，最终确定了一个临床前候选化合物。

“从立项到获得临床前候选化合物我们用了18个月时间，传统方法大约需要4年半。”任峰介绍道。

范梦奇举例说，通过人工智能技术应用，可将分子筛选这一过程从过去的一两年缩短至一两天。“目前深势科技已参与11条药物研发管线，最快的管线已经到了工艺表征阶段。”

数据和人才两大瓶颈待破解

人工智能+医药研发并非“无所不能”，也面临一定的局限性。“目前人工智能技术还比较多用于早期药物发现和评估。一旦到了动物实验环节，从全世界范围看，人工智能能做的工作还是比较有限的。”范梦奇说。

业内人士认为，行业发展还面临数据和人才两大瓶颈。在人才方面， 人工智能+医药研发需要大量的既精通人工智能、算法，又懂生物医药研发的人才。“找到两方面都非常专业的复合型人才很有挑战，我们目前的选择是找到一方面专精的人才，然后再慢慢培养补齐行业所需要的其他方面的知识。”任峰说。

据记者了解，部分高校也已开设生物信息学等交叉学科，以适应行业发展需要。

在数据方面，由于人工智能平台的训练需要大量的数据支撑，目前数据收集一方面受合法合规限制，另一方面，则由于传统医院治疗过程中，更多将诊疗信息纸质记录，即使采用数字化方式记录，也普遍存在格式不统一问题，将其清洗、整理为可供人工智能平台使用的数据，也较为费时费力，过程较为复杂。

一家人工智能主要企业负责人说，其供人工智能训练使用的数据主要来自国际上已开放的数据，国内的相关数据使用还面临监管和法律法规方面的限制。“这需要监管方加强引导，进一步明确哪些数据可以用、怎么用，哪些数据不能用”该负责人说。从更深层次上看，还涉及医疗数据的所有权归属问题。如病人看病问诊的数据，到底是归患者所有，还是归医院所有？这都有待相关法律法规进一步明确。

针对数据纸质记录及数字化记录不规范问题，也有医疗企业在进行数字化改造。如前不久举行的2022世界人工智能大会上，GE医疗展示的一套PeriOpx20系统就可以针对临床需求，提供全流程数据收集、可视化展示、结构化存储及智能应用，业内人士认为，随着类似系统广泛在医院应用，可以为人工智能制药行业提供更多可用和规范的数据。

（文章来源：新华财经）

关键词： 人工智能